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Prueban terapia genética para fibrosis quística

Esta enfermedad hereditaria que llena los pulmones de mucosidad, que hace a las personas susceptibles a infecciones y destrucción pulmones

Katie Bayfield, fisióloga y parte de un equipo de estudios en la universidad Imperial College. Foto EDH

Katie Bayfield, fisióloga y parte de un equipo de estudios en la universidad Imperial College. Foto EDH

Katie Bayfield, fisióloga y parte de un equipo de estudios en la universidad Imperial College. Foto EDH

Los médicos que dieron a niños con fibrosis quística una copia de reemplazo de un gen defectuoso dijeron que el tratamiento pareció demorar la esperada declinación de la salud pulmonar de algunos de los pacientes, pero aseguraron que los resultados fueron "modestos" y que debe haber mayores mejorías antes de ofrecer el tratamiento más extensamente.

La fibrosis quística es un padecimiento hereditario que llena los pulmones de mucosidad, lo que hace a las personas susceptibles a infecciones que eventualmente pueden destruir sus pulmones. La expectativa de vida promedio de los enfermos es 37 años.

Luego que los científicos identificaron la secuencia genética que causa la enfermedad, muchos expertos expresaron esperanzas de una cura reemplazando el gen defectuoso, pero antes del nuevo estudio, todos los intentos de una terapia así —en que se da a los pacientes la versión normal del gen defectuoso— no arrojaron beneficios.

En el nuevo estudio, médicos en Londres y Edimburgo dieron a 78 niños con fibrosis quística una dosis mensual de terapia genética usando un inhalador especial en el hospital mientras que 62 otros recibieron un tratamiento con placebo.

Los niños que recibieron la terapia genética mostraron una mejora de aproximadamente 4 % en su función pulmonar comparado con aquellos que recibieron el placebo, pero los médicos dijeron que el beneficio fue solamente estabilización de los pulmones contra más deterioro y no una mejora en sí.

"Nuestra única esperanza era que algunos de los pacientes, en algunas ocasiones, mostraran algún beneficio", dijo el médico Eric Alton, del Imperial College en Londres, que encabezó el estudio. —AP

Esta enfermedada hereditaria que llena los pulmones de mucosidad, que hace a las personas susceptibles a infecciones y destrucción pulmones

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